Las enfermedades catastróficas se caracterizan como escasas, afectan a un número reducido de personas, y costosas, requieren una gran parte de los recursos del sistema de salud. Los tratamientos implican el uso de medicamentos de “alto costo” y la mayoría de estos medicamentos son “peligrosos”, requieren técnicas específicas para garantizar estabilidad y seguridad en su uso. Conclusiones: en la actualidad la República Argentina cuenta con diversos modelos de gestión para los medicamentos de alto costo. Es prioritario realizar una selección adecuada de las enfermedades catastróficas, guías de práctica terapéutica y medicamentos necesarios para su tratamiento. El registro en el Sistema Nacional de Trazabilidad es parcial, no se registra la totalidad de los medicamentos que se utilizan. El circuito no es seguro, los pacientes forman parte de la cadena de distribución al transportar medicamentos hasta el lugar de administración. Se debería trabajar en mejorar los siguientes aspectos: generación de datos que permitan cuantificar el uso de los medicamentos de alto costo, eficiencia en la gestión del recurso y seguridad del paciente.