El objetivo general puede condensarse en el logro de un fármaco de óptimo índice terapéutico, el cual refleja la selectividad y margen de seguridad, a través de la relación entre actividad y toxicidad. La naturaleza compleja de esta definición sencilla se vincula a la variedad de procesos que determinan la toxicidad, que no sólo incluye efectos farmacológicos de la droga misma sino también de sus metabolites y/o intermediarios reactivos que resultan en las distintas etapas de interacción de la droga. Este objetivo puede asociarse al logro de un nuevo fármaco que reúna las condiciones que definen el control de la epilepsia, es decir:
- capaz de suprimir el ataque epiléptico,
- capaz de impedir la progresión de la enfermedad,
- capaz también de no generar farmacorresistencia,
- capaz de no generar metabolites tóxicos ni efectos secundarios.
Se busca (aportar nuevas estructuras que por sus acciones permitan) además comprender los mecanismos que conducen a la epilepsia, a fin de lograr la prevención de la enfermedad.